【ライフサイエンス研究の事業仕分け】
昨今日本では、税金の無駄使いをなくそうと事業仕分けが行われています。米国で仕事をしている私から見ても、日本で行われている透明性の高い事業仕分けは、新鮮に映ります。
透明性が高い分、仕分け人も仕分けをされる側も、中途半端なことをすれば、直ちにマスコミや一般の人達から非難されるようで、当事者たちは相当な緊張感をもって行っているのでしょう。

事業仕分けの中でも、最先端研究の事業仕分けは難しいと一般に考えられています。これは、どのような研究が実を結ぶかを予測するのが難しいからです。
特に、ライフサイエンスの分野における最先端研究は、効果と安全性と実現性の3つの要素がすべて揃わないと実を結ばず、結局無駄になってしまうため、仕分けが最も難しいのです。
一流雑誌に載るような研究であっても、安全性が担保できなかったり、臨床応用しようとするとあまりに莫大な費用がかかり非現実的であったりするため結局は実を結べないことが、ライフサイエンスでは日常茶飯事に起こっています。
特に、日本では、ライフサイエンスの研究が実際に臨床応用され、標準治療になり、さらに、医療産業にまで発展する例はなかなか見かけません。一方、米国では、多くのライフサイエンスの研究が臨床に結びつき、患者さんは新しい治療の恩恵を受けています。
本来、ライフサイエンスの研究の目標は多くの患者さんを救うことであり、研究者がノーベル賞をもらうことであってはいけないのです。

【米国におけるライフサイエンス研究】
米国では、どのように実を結ぶ研究を選んでいるのでしょうか。米国のライフサイエンス分野の研究はNational Institutes of Health (NIH)が牽引しています。
NIHの予算は年間およそ300億ドルでこの内およそ1割がNIH自身での研究活動に利用されており、大半は外部の研究に対する資金として提供されています。米国のライフサイエンス研究の鍵は、この外部研究をいかに選択するかという処にあります。

私が行っている糖尿病に対する膵島移植の研究は、NIHでは国立糖尿病・消化器・腎臓疾病研究所（NIDDK）および国立アレルギー・感染症研究所（NIAID）の2施設が担当となっています。

膵島移植は、インスリン分泌が枯渇しているタイプの糖尿病に対して、インスリン分泌担当細胞である膵島細胞を移植することにより、インスリン分泌能を復活させる糖尿病の治療です。現時点では、脳死者からの提供される膵臓から分離した膵島を糖尿病患者さんに移植する同種膵島移植と、難治性の腹痛を伴う慢性膵炎患者さんに対して患者さんの膵臓を全て摘出して、その膵臓から膵島を分離し同じ患者さんに移植する膵島自家移植の２つの膵島移植が臨床応用されています。

私自身、2007年に渡米しベイラー研究所にて膵島移植の研究を開始したのですが、当時は膵島移植は米国では研究レベルであり、臨床応用もすべて臨床治験として行われていました。ところが、膵島自家移植は有効性、安全性、実現性が認められ、すでに標準治療となりました。おかげで、膵島自家移植は、私の研究室の重要な財源となっています。
一方で、臨床の同種膵島移植が本格的に始まったのが2000年からなのですが、2005年に膵島移植の長期効果に対してネガティブなデータが発表され、標準治療に至らず、さらなる研究が推進されています。ただ、ここ数年同種膵島移植の研究の成果が上がり成績が飛躍的に向上しました。このため、糖尿病に対する同種膵島移植はNIH主導で標準治療に向けて第3相臨床治験に入っており、もうすぐ標準治療になると考えられています。

【NIHからの電話】
米国では、研究室を立ち上げる際に、自身の所属施設から立ち上げ資金が提供されます。立ち上げ資金を用いて、実績を積み重ねてその実績をもって外部資金獲得を目指します。立ち上げ期間が終わるとこの外部資金により、研究室を運営するのです。
私の場合は3年間の予算が準備されました。この予算を用いて実績を積み重ねいよいよNIHの提供する研究費（グラント）の獲得を目指すことになりました。NIHは、研究者がグラントを申請する前にNIHの担当者と連絡をとることを勧めています。この勧めにしたがって、一通の手紙をNIHの担当者にメールしました。すると1時間以内に、さらに上位の査読官に送ると返事がありました。まずは、この返答の速さに驚きました。

数日後、私の部屋の電話が突然なり、電話をとってみるとなんとDr. Nancy Bridgeからでした。彼女はNIAIDの移植免疫のチーフであり、膵島移植のNIAIDの担当官です。
いきなり、トップからの電話に驚いたのですが、話をしていると、NIHが主催しているCollaborative Islet Transplant Registry（CITR）の年次集会での私の膵島移植の発表を聞いてくれていて、サポートしたいと思ってくれていたようです。この電話の中で、彼女から私の研究提案に関して、ベイラーの一つ施設で実施するよりも膵島移植を行っている多施設で実施する方が研究も進むので、多施設共同研究にすればどうかと提案をもらいました。
わたしが、他の施設にどのように話をつけるのが良いかと尋ねたところ、彼女自身が他の全米での膵島移植に声を掛けるので、他の施設を説得するように準備するようにといわれました。また、NIAIDとNIDDKの二つ機関でサポートする方が予算的にも、研究の進歩に関しても良いのでNIDDKの膵島移植担当官のDr. Michael Appelにも話をつけておくとのことでした。翌日、早速Dr. AppelからもNIDDKも協力したいのでなんなりと相談するようにとメールを貰いました。このフットワークの軽さにまた、驚かされました。

【ライフサイエンスの事業仕分け人】
Dr. BridgeもDr. Appelも、もともとはNIHから研究費をもらって研究を行っていたサイエンティストです。
彼らは、現在はNIHの研究費の運営を担当しており、自身では研究を行っていません。研究費の適切な運営を科学的に行うために、彼らは学会に積極的に参加していますし、トップサイエンティストとの交流も行っています。
私が感心したのは、研究費を提供するサイドでありながら、研究者達から学ぶという姿勢をとっており、彼らにとって主役は研究者達なのです。その主役である研究者達の研究をいかに国益である国民への還元につなげるかという橋渡しの仕事をしているのです。このような背景があり、ライフサイエンス分野で何が大切か、どうすれば、成果を患者さんに還元できるかが的確に判断され、プロジェクトが進むのです。

では、NIHはいかにしてこのような人材を確保しているのでしょうか。Dr. Appelと親しくしてもらっているうちに、彼の背景や考えを聞く機会がありました。
彼自身、アカデミアでNIHから研究費を獲得して研究していくなかで、納得できないこともあったそうです。たとえば、本当に、実を結ぶ可能性が高い素晴らしい研究を行っていても、研究費申請にあたっては本来の研究以外の書類作成などのハードルがあり、必ずしも素晴らしい研究に研究費を提供できていない現実を感じたそうです。そのような経験の中から、NIHの研究費を本当に役に立つように、素晴らしい研究を結実させるNIHサイドの仕事をしたいと考えるようになり、NIHに応募したそうです。
このような研究費配布サイドの仕事に対しても、NIHは公募を行っているのです。NIHの外部資金の審査官達の中にはNIHで研究を行っている方もいるそうですが、外部資金の運営だけでも大変なのでほとんどの審査官は自身の研究を行わず、外部資金の有効活用の仕事に専念しているそうです。つまり、彼らはライフサイエンス研究における、プロの事業仕分け人なのです。

【日本のライフサイエンス研究を結実させるには】
日本においても、第4期科学技術基本計画の新成長戦略の基本方針では、医療・福祉と環境が二本柱になっています。医療・福祉を牽引するのはライフサイエンス研究であることは疑いの余地がありません。しかし、実際にどの分野をどのように牽引していくのかは、効果、安全性、実現性の3点をきちんと見極められる、プロのライフサイエンス研究の事業仕分け人が必要でしょう。
医療や研究が、進歩とともに専門化していったように、こういった事業仕分けも専門化が不可欠な時代になってきました。日本が本当に、ライフサイエンスの分野で世界と戦おうと思うのなら、NIH型の研究者を主役と考えることができるプロのライフサイエンスの事業仕分け人と、患者さんに還元することこそが目的であることを本当に理解しているライフサイエンスの研究者が不可欠と思います。